Aragón impulsa una investigación pionera sobre cánceres raros de la sangre gracias a una donación privada

Aragón, a un paso de entrar en la élite mundial del CAR-T. A un paso gracias, en parte, a una decisión personal. Hubo una maestra, Clementa Soria, que jubilada y enferma de cáncer tomó la decisión de donar todo su patrimonio a la Asociación Española Contra el Cáncer en Aragón (AECC) con una sola condición: que se destinara a la investigación contra esta enfermedad. La mujer falleció y su petición es ahora una realidad: sus casi 2 millones de euros (1,9€) han sido el impulso que ha permitido construir una Unidad de Terapias Avanzadas en el hospital Miguel Servet de Zaragoza en la que se va a generar un CAR-T contra cánceres raros de la sangre. Ahora, el equipo profesional se prepara para evaluarlo en un ensayo clínico de fase I que, indica Diego Sánchez, el director científico, será «first-in-human». «Va a ser la primera vez que se infunda en pacientes con esta patología», aclara.

Las terapias CAR-T consisten en extraer del paciente linfocitos T, que tienen capacidad para destruir tumores, y modificarlos genéticamente para que reconozcan y destruyan las células tumorales. Sánchez lo resume: «Las células T, que forman parte del sistema inmunitario, de las defensas, se extraen, se modifican genéticamente, se activan, se expanden y se vuelven a infundir en el paciente».

En la nueva Unidad de Terapias Avanzadas del Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón (IIS), ubicada en el Servet, se trabaja en la elaboración de un CAR-T frente a la calreticulina mutada. Según explica Sánchez, se trata de una proteína que está alterada en quienes sufren algunos síndromes mieloproliferativos, que son cánceres raros de la sangre que en muchos casos no tienen tratamiento. «No hay muchos pacientes afectados, pero desgraciadamente no hay alternativas», indica. El objetivo con la nueva terapia es desarrollar opciones curativas para estas «enfermedades huérfanas».

Pero para llegar a este paso final ha habido -y hay- que dar otros antes. Para tener disponible y acreditar esta Unidad de Terapias Avanzadas, se necesita realizar un ensayo clínico en fase I y ser acreditado por la Agencia Española del Medicamento. Si sucede así, Aragón dejará de ser, gracias al trabajo del IIS, la DGA y la AECC, una de las cuatro comunidades que carece de este tipo de instalaciones operativas.

Entre 12 y 18 pacientes en el ensayo clínico

Según informa Sánchez, están en fase de las últimas validaciones y el objetivo es poder presentar el ensayo clínico a este organismo a finales de 2026 o principios de 2027. El equipo espera poder incluir en el estudio, que estará abierto unos 5 años, a entre 12 y 18 pacientes.

El científico hace hincapié en la importancia de este avance dirigido a pacientes de síndromes mieloproliferativos que, o tienen recaídas con los tratamientos convencionales, o directamente no responden a ellos. «De ahí el potencial de este tipo de terapias, que al ser dirigidas ofrecen a los afectados alternativas que, desgraciadamente, no tienen ahora», destaca. La diferencia que trae el CAR-T es que es personalizado, ya que de cada persona afectada se hace una producción. Es decir, cada uno tiene su «fármaco».

Para lograr esto se requieren equipos «muy especializados», asegura el director científico. De ahí la nueva unidad, que cuenta con tres salas, deba ajustarse a unos requisitos de calidad y esterilidad exigentes. Sánchez expone que «el equipamiento está casi completo». «Aunque la donación ha sido un impulso enorme, sigue siendo necesario el apoyo de la consejería de Sanidad», matiza.

«El proceso es como generar un fármaco. Por eso lo supervisa la Agencia Española del Medicamento, porque tenemos que cumplir con una serie de criterios exigentes de la misma forma que lo tienen que hacer las industrias farmacéuticas que también generan estas terapias para otros tumores», desgrana.

Sánchez explica que, hasta ahora, se han desarrollado terapias CAR-T para cánceres de células B, como Leucemia B, Linfoma B o Mieloma múltiple, que han sido muy eficaces, pero nunca antes se ha hecho para síndromes mieloproliferativos. Un grupo de profesionales del IIS liderado por Cecilia Pesini, Julián Pardo y Ariel Ramírez Labrada fue pionero en publicar sobre esta nueva terapia y, si todo sigue su curso, el ensayo clínico de Aragón será el primero que se lleve a cabo en todo el mundo para este tipo de patologías. Aunque las CAR-T se generan en la nueva sala del IIS, el estudio se realizará en el hospital Clínico de Zaragoza. Lo liderará María Teresa Olave, jefa del servicio de Hematología.

Un equipo multidisciplinar

La complejidad e importancia del avance mundial hace que sea fundamental la colaboración entre grupos, instituciones y profesionales de distintas áreas. «Somos un equipo multidisciplinar del que formamos parte tanto las personas que estamos implicadas en la Unidad de Terapias Avanzadas como los investigadores básicos y clínicos, que son los que supervisan y se encargan de tratar a los pacientes», detalla Sánchez.

El coordinador de la unidad es Julián Pardo, Carmen Oñate es la responsable técnica y él, Diego Sánchez, el director científico. Otros cuatro profesionales se encargan de la producción, de supervisar la calidad del producto y de controlar todo el proceso. «Se exige producir un fármaco iguales condiciones que a cualquier otra institución», resume.

Del equipo multidisciplinar forma parte la Universidad de Zaragoza, el IIS Aragón, los hospitales Clínico y Miguel Servet, la Fundación Agencia Aragonesa para la Investigación y el Desarrollo (Araid), la red Española de Terapias Avanzadas (Terav+) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Infecciosas (Ciberinfec). De forma muy destacable han colaborado Aspanoa y la AECC. Y también lo hace, desde el recuerdo, Clementa Soria. «Su donación fue para nosotros una grandísima oportunidad», concluye Sánchez.

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