España tiene menos de la mitad de los medicamentos aprobados en Europa para personas con patologías poco frecuentes. Ante este escenario, Farmaindustria ha elaborado un documento con propuestas de mejora.
Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna enfermedad rara en su vida. Para poner contexto a esta cifra, supone más del 6% del total de la población española. De todas las patologías que existen, la gran mayoría, el 95%, carecen de un tratamiento.
Ante esta situación, desoladora para muchas familias, en Europa en el año 2000 se reconocieron los “medicamentos huérfanos” destinados a tratar patologías nada comunes. Como consecuencia, en España se pasó de tener ocho medicamentos disponibles en aquel año a 146 autorizados a finales de 2022. Solo el año pasado la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) dio luz verde a 24 fármacos para este tipo de enfermedades, el 41% del total de nuevos principios activos autorizados durante el año.
Sin embargo, el camino es largo. Actualmente, en España solo están disponibles el 44% de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa, según el último informe de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa publicado por la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia).
El 95% de las patologías poco frecuentes carecen de un tratamiento para los pacientes
Por ello, Farmaindustria ha lanzado un documento con doce propuestas para mejorar el acceso a este tipo de medicamentos. La directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, ha señalado que los pacientes con enfermedades raras “no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable” y ha añadido que “es el momento de asumir que estos medicamentos no pueden ser ensayados como los indicados para patologías frecuentes”.
Este nuevo documento quiere lograr que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan el máximo de oportunidades para tratarse, en línea con los europeos.
Propuestas y mejoras
Para acelerar la llegada de estos fármacos, la industria propone que se establezca un diálogo temprano con la Administración una vez que el fármaco ha recibido un informe favorable desde la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). De esta manera, es crucial conseguir acelerar los procedimientos de manera que la evaluación y financiación no supere los tres meses y los informes de posicionamiento terapéutico no excedan los 60 días.
Por otra parte, la consideración específica de estos medicamentos fuera del sistema convencional. Para ello, se propone la creación de un Comité consultivo externo específico, con la participación de sociedades científicas, asociaciones de pacientes y expertos de prestigio en la patología que analicen las circunstancias de cada fármaco. En España los medicamentos huérfanos siguen los mismos procesos de evaluación y autorización que el resto de los fármacos, a diferencia de otros países de Europa, donde los fármacos para patologías poco comunes reciben un tratamiento especial que se adapta a las características.
En este sentido, Farmaindustria propone un método que agilice el proceso de evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos, teniendo en cuenta el auge de la investigación en este campo. Según el último balance del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC) correspondiente a 2022, en España había en marcha 230 ensayos clínicos con medicamentos huérfanos (87 para niños), una cuarta parte del total. La práctica totalidad de ellos (96%) están impulsados por la industria farmacéutica.
Por otro lado, la escasez de pacientes en estas enfermedades poco frecuentes hace necesario comprender que no se dispondrá de una evidencia científica similar a la de los medicamentos no huérfanos. Así, se propone mejorar los sistemas de recogida de información, con una mayor optimización y automatización que aproveche las oportunidades de la futura Estrategia de Salud Digital.
A la hora de establecer la financiación de cada tratamiento, se propone tener en cuenta, además del coste-efectividad, otros datos relativos a la gravedad de la patología, esto es, su impacto en indicadores como la productividad laboral o el ahorro en el uso de servicios sociales y sanitarios.
De la misma forma que en la mayoría de países europeos, se plantea la necesidad de que los medicamentos huérfanos se sometan a un esquema de financiación especial.
De la misma forma que en la mayoría de países europeos, se plantea la necesidad de que los medicamentos huérfanos se sometan a un esquema de financiación especial.
“Estamos en una situación de clara desigualdad respecto a los pacientes de otros países como Alemania, Italia o Francia. Necesitamos abordar de forma específica el acceso a medicamentos huérfanos para conseguir situar a España en una buena posición en el contexto europeo, como ya lo estamos en investigación clínica”, explica Pineros.
La escasez de pacientes en estas enfermedades poco frecuentes hace necesario comprender que no se dispondrá de una evidencia científica similar a la de los medicamentos no huérfanos
Son 12 las medidas específicas que Farmaindustria ha elaborado para conseguir que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan el máximo de oportunidades disponibles para tratarse, en línea con los europeos. Ya en 2022, la industria farmacéutica propuso una veintena de medidas para mejorar el acceso a los nuevos fármacos.