Un equipo de investigadores ha logrado que un niño de 7 años aquejado de epidermólisis bullosa, una grave enfermedad genética que hace que la piel se vuelva frágil y se pierda, recupere una epidermis funcional en el 80% de su cuerpo gracias a una terapia génica que corrige el mal funcionamiento de las células. La investigación, que se ha publicado en la revista Nature, la han coordinado Michele de Luca (Universidad de Módena) y Tobias Hirsch (Universidad de Bochum).

La epidermis, la capa externa que funciona como una barrera de la piel contra el entorno, está anclada a la capa inferior o dermis y ello le confiere elasticidad y resistencia mecánica. La epidermólisis bullosa se origina cuando diversas mutaciones en unos genes -entre otros, el gen laminina beta3 o LAMB3- evitan el correcto anclaje. La enfermedad causa ampollas en la piel y heridas que pueden derivar en cáncer de piel y, en ocasiones, en muerte.

El afectado era un niño alemán cuya vida estaba en peligro al haber perdido casi toda su piel. Los autores practicaron una biopsia de cuatro centímetros cuadrados de la piel del menor -concretamente de la zona inguinal, una de las pocas que quedaba libre de erosiones- y corrigieron sus células usando el mismo vector retrovírico que portaba el gen no mutado LAMB3. A continuación cultivaron las células corregidas y obtuvieron 0,85 metros cuadrados listos para injertos epidérmicos. Se aplicaron los injertos, y, 21 meses después, la epidermis regenerada se adhirió a la dermis y no formó ampollas.