El grupo de expertos que asesora a la FDA, la agencia estadounidense que regula los medicamentos, recomendó ayer por unanimidad la aprobación de un revolucionario tratamiento para la leucemia linfoblástica aguda. En caso de que logre el visto bueno, que suele ser lo habitual en estos casos, se convertiría en el primer procedimiento comercial basado en una terapia génica o modificación genética del sistema inmunológico del paciente.
El objetivo es reprogramar las propias células inmunitarias del paciente para que combatan la enfermedad, es decir, convertirlas en una «medicina viviente», tal y como explican los científicos que han desarrollado el tratamiento.
La leucemia linfoblástica o linfocítica, conocida en inglés con las siglas LLA, es un tipo de cáncer por el que la médula ósea produce demasiados linfocitos inmaduros que no son capaces de combatir las infecciones. La leucemia linfoblástica supone el 25% de los diagnósticos de cáncer entre niños menores de 15 años en EEUU y es el cáncer infantil más común en el país.
Al margen de la efectividad real del fármaco, la aprobación del primer tratamiento comercial de terapia génica podría abrir el camino a otros productos que siguen la misma línea y están destinados a enfermedades muy diversas.
El tratamiento ahora respaldado por el grupo de expertos se llama CTL019 y ha sido desarrollado por un investigador de la Universidad de Pensilvania. La farmacéutica suiza Novartis lo ha patentado. «Estamos muy orgullosos de expandir nuevas fronteras en el tratamiento del cáncer», comentó en un comunicado Bruno Strigini, director ejecutivo de Novartis Oncology. Novartis presentó ante la FDA los resultados de un estudio desarrollado con 63 pacientes que recibieron el tratamiento entre abril del 2015 y agosto del 2016: más del 80% (52 de ellos) experimentaron una remisión del cáncer y 11 murieron. Pese a ello, el porcentaje de éxito es muy elevado para una terapia de este tipo contra un cáncer.
La técnica funciona reteniendo y congelando las células inmunes del paciente que deben ser enviadas a un laboratorio de Novartis. Allí son descongeladas y modificadas, antes de ser nuevamente congeladas y devueltas al centro que las envió para comenzar el tratamiento del paciente afectado.
El grupo de expertos recomienda este tratamiento para niños y jóvenes adultos entre 3 y 25 años que no hayan experimentado mejorías con otras terapias y que se enfrentan a un fallecimiento casi seguro.
LA HISTORIA DE EMILY
Durante la presentación de los resultados, los científicos estuvieron acompañados de Emily Whitehead, una niña de 12 años, la primera en la historia a la que se le aplicó esta terapia genética. En el 2012, cuando tenía solo 6 años, fue tratada en el Hospital Infantil de Filadelfia, en Pensilvania. Los efectos secundarios fueron severos -fiebre, caída de la tensión arterial y congestión pulmonar- y casi acaban con su vida. Sin embargo, el tratamiento funcionó y Emily es hoy una superviviente del cáncer y no tiene rastro de leucemia en su cuerpo.
