Como todos los niños, Emily tuvo una revisión médica al cumplir 5 años. Fue en mayo del 2010 y todo parecía estar bien. Semanas después comenzaron a dolerle las piernas y sus padres vieron que tenía moratones. Una noche le dolían tanto que la llevaron al pediatra. Un análisis de sangre reveló que tenía leucemia linfoblástica aguda (LLA), un tipo de cáncer de la sangre.

Si bien esta leucemia era una sentencia de muerte hace unas décadas para la mayoría de los niños, ahora es uno de los cánceres que responden mejor a los tratamientos y más del 90% presentan remisión. Pero sigue habiendo niños que recaen y mueren.

En el verano del 2010, un mes después de la quimio, Emily experimentó una remisión, su cáncer se controlaba. Siguieron con el tratamiento y con los análisis mensuales hasta que en octubre del 2011 tuvo una recaída. Se programó un trasplante de médula para febrero del 2012, pero tuvo una recidiva pocas semanas antes. Su cáncer era demasiado agresivo, Emily se quedaba sin opciones. La mandaban a paliativos.

Los padres pidieron una segunda opinión y se enteraron de unas investigaciones en la Universidad de Pennsilvania que consiste en sacar linfocitos T -unas células que son como los policías del cuerpo- de una muestra de sangre, armarlos mediante ingeniería genética y reintroducirlos en el paciente para que ataquen al tumor. Estos linfocitos tuneados se llaman células T con receptores quiméricos antigénicos (CAR-T). No se sabía si funcionarían, ni los riesgos que asumían cuando el 17 abril del 2012 recibió la terapia. Se esperaban unos síntomas como los de la gripe. Pero se puso muy enferma e incluso hubo que asistirle con respiración artificial. Temieron por su vida.

Uno de los efectos que tuvo fue un aumento en las proteínas que controlan la respuesta inmunitaria, una de ellas, IL6, estaba elevadísima. Afortunadamente, había un tratamiento para la artritis con el que inhibirla. Se lo dieron y tuvo una respuesta espectacular. Los médicos de la uci nunca habían visto recuperarse a un paciente tan enfermo tan rápido. No sabían si estos linfocitos tuneados habían funcionado. Pero revisaron su médula y no había rastro de la leucemia. Emily estaba en una remisión completa. Volvieron a casa el 1 de junio del 2012 y desde ese día ha estado perfectamente. En septiembre volvió al colegio. En julio del 2017, ya con 12 años, Emily irrumpió en una sesión de la Agencia Americana del Medicamento en la que se debatía si aprobar su tratamiento con CAR-T. Se acercó al conferenciante, le acarició la espalda y este rompió a llorar. El hombre que hablaba era su padre. Tom pedía al panel que aprobara el tratamiento. Tenían muchas dudas por los fuertes efectos secundarios, aún no del todo controlados. Influidos por el testimonio de Emily, el panel aprobó el uso de esta terapia para niños y jóvenes frente a la LLA. Meses más tarde lo aprobaron para linfomas no-Hodgkin, convirtiendo el 2017 en un año histórico en la lucha contra el cáncer.

El 11 de diciembre del 2018, la ministra de Sanidad anunció la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud de la primera terapia celular CAR-T industrial. En abril del pasado año, cinco meses después, Álvaro, un paciente de seis años del hospital Sant Joan de Déu con recaídas y un trasplante de médula, fue el primer caso pediátrico que se curó de su LLA gracias a esta terapia en España, todo un hito para nuestra sanidad pública.

Los primeros CAR-T se han visto como una gran esperanza para el tratamiento de los casos más difíciles de leucemia y otros cánceres, aunque también han sido muy polémicos sus elevados precios, que superan los 300.000 euros. Se ha logrado desarrollar el tratamiento al margen de las farmacéuticas reduciendo el coste en diez veces.

Hoy, ya hay seis comunidades que cuentan con hospitales acreditados para aplicar las nuevas terapias CAR-T (Cataluña, Madrid, Valencia, Andalucía, Canarias y Castilla y León), mientras en Aragón aún no sabemos si se van a implantar. A los niños aragoneses no les faltará el tratamiento, pero serán tratados fuera.

Los hospitales que investigan son mejores. Los CAR-T demandan investigación y formación excelente. En esta línea, Aspanoa y otras asociaciones están haciendo una labor increíble apoyando la ciencia para hacer de Aragón una referencia en cáncer infantil. Los primeros resultados están ayudando a salvar vidas de niños aragoneses ya. Los científicos Eva Gálvez y Julián Pardo, también con la financiación de Aspanoa e involucrando a instituciones aragonesas, han encontrado un nuevo biomarcador que ayuda a detectar de forma precoz una infección que compromete la supervivencia de algunos niños con cáncer. Estas nuevas inmunoterapias son una auténtica revolución y es importante que Aragón las introduzca cuanto antes. Los CAR-T y las terapias celulares no son técnicas sencillas, pero tenemos potencial y talento para hacerlo. Se precisa una pequeña inversión y mucha voluntad política. No podemos quedarnos rezagados o lo pagaremos en salud y en dinero.

*Investigador ARAID en el Instituto de Investigación Sanitaria Aragón