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CANCER PEDIÁTRICO FRECUENTE

Curada una leucemia infantil con una terapia pionera en la pública

Sanidad aprobó la financiación de esta inmunoterapia el pasado mes de enero. Se logra un «hito» al salvar al pequeño Álvaro con el tratamiento CAR-T

 

Marina (izquierda), la madre de Álvaro, junto a la hematóloga Susana Rives y a su pequeño de 6 años. - RICARD CUGAT

Beatriz Pérez
26/04/2019

El Hospital Sant Joan de Déu (Esplugas de Llobregat) ha tratado con éxito al primer paciente pediátrico que ha recibido la innovadora terapia CAR-T 19, un tipo de inmunoterapia financiada, desde enero, por el Ministerio de Sanidad y aprobada por la agencia europea del medicamento (EMA). Álvaro, de seis años y medio y alicantino, padecía una leucemia linfoblástica aguda desde que tenía 23 meses. Tras haber sufrido dos recaídas y someterse a un trasplante de médula ósea, recibió en diciembre esta terapia y hoy está recuperado. Este es el primer niño tratado de esta dolencia bajo cobertura pública.

El Sistema Nacional de Salud (SNS) anunció hace unos meses que financiaría dos terapias celulares CAR-T comerciales de dos farmacéuticas para tratar respectivamente la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes de hasta 25 años, y las formas más frecuentes de linfoma de linfocitos B en adultos. Además, el Estado también financiará, previsiblemente, una terapia CAR-T pública: la fabricada por el Hospital Clínic de Barcelona y Sant Joan de Déu, todavía en fase de «ensayo clínico», como apuntó ayer el director médico de Sant Joan de Déu, Miquel Pons. «La CAR-T está suponiendo una revolución», aseveró.

Kimriah de Novartis es la terapia CAR-T 19 que ha curado a Álvaro y, de momento, la única financiada por Sanidad. Es un ejemplo de los nuevos medicamentos que permiten la personalización de los tratamientos oncológicos y, en este caso, del tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda, el tipo de cáncer más frecuente entre los niños. En España se dan unos 10 o 15 casos al año.

Susana Rives, hematóloga de Sant Joan de Déu, calificó la recuperación de Álvaro como un «hito» en la leucemia pediátrica. «Desde el 2016, un total de 26 pacientes han participado en un ensayo de esta terapia CAR-T promovido por la industria. Pero este es el primer caso pediátrico tratado con cobertura pública», dijo la doctora. Más del 80% de los niños que no habían respondido al tratamiento convencional sí lo hicieron al CAR-T y el 62% de ellos continúan sin rastro de la enfermedad dos años después.

Rives también señaló que CAR-T 19 es un «compendio» de tres «novedosas» terapias: la celular, la génica y la inmunoterapia. La terapia consiste en extraerle al paciente sangre para obtener linfocitos T (un tipo de células del sistema inmunitario). Estos linfocitos T son modificados en el laboratorio para que expresen el receptor CAR-T, que es capaz de reconocer la molécula tumoral CD19 (propia de las leucemias y linfomas B) y destruirla.

La eficacia de la terapia CAR-T abre la puerta a aplicarla en fases menos avanzadas de la enfermedad, así como en otros cánceres hematólogicos. «El mieloma [cáncer en las células plasmáticas de la médula ósea] será el próximo. La calidad de vida es excelente después del CAR-T, si bien no es perfecta, pues hay pacientes que recaen», ha asegurado Rives. La gran pregunta es si esta terapia podrá utilizarse, en un futuro, en tumores sólidos. «Los tumores sólidos tienen muchas barreras y a veces el CAR-T no llega a él. Todavía no está probada su indicación», ha agregado.

La doctora explicó que, si bien Sanidad prevé financiar dos terapias CAR-T comerciales (la de Novartis y otra de Gilead) y otra pública (la del Clínic y Sant Joan de Déu), ellas no compiten entre sí, sino que se «potencian». «El CAR-T es una terapia que se desarrolló en el mundo académico. La ventaja de la CAR-T pública es que su coste es mejor, pero su alcance es menor. La industria permite fabricar estos medicamentes a escala mayor», opinó.

LARGA ENFERMEDAD / Marina, la madre de Álvaro, explicó ayer que su hijo llevaba enfermo cinco años. «Álvaro recayó en junio del 2018, tras un trasplante de médula ósea. Si bien tras el trasplante, tuve que estar con él en el hospital durante un mes, sin casi ver a mi otro hijo, con la terapia CAR-T, a la que sometió en diciembre, pudimos hacer vida familiar, estar juntos en casa e ir incluso al parque», relató. «Hoy nos han dado el alta plena», añadió emocionada. El pequeño, que ya ha vuelto a sus actividades normales, estará en seguimiento y bajo control durante 15 años.

Este hospital es que más casos de cáncer infantil atiende en España y uno de los primeros de Europa: 288 casos nuevos y 61 más por recaídas o segunda opinión en el 2018. Para impulsar terapias innovadoras como el CAR-T, el hospital está proyectando la creación del SJD Pediatric Cancer Center Barcelona.