Los resultados de los ensayos clínicos pueden utilizarse para que las autoridades sanitarias procedan a autorizar que el fármaco en cuestión sea comercializado o, por el contrario, retirarlo del mercado. Esta opción se lleva a cabo en casos en los que se demuestra su escasa utilidad o si tienen riesgo para la salud.

Aunque existen varios tipos, el modelo que se lleva a cabo de forma más habitual es el de comparar dos grupos. Uno recibe el tratamiento que está en investigación y otro el convencional o placebo. Ni el médico ni el paciente deciden de qué grupo formarán parte cada uno de los pacientes, sino que es aleatorio.

Es el médico quien le habla al paciente de la posibilidad de participar, de forma voluntaria. Se puede abandonar en cualquier momento y, salvo en algunos estudios en los que se percibe una pequeña compensación, en general los pacientes no reciben pago alguno. La confidencialdad está garantizada.